艾曲波帕是一款治疗血小板减少症的药物,同时对糖皮质激素、免疫球蛋白以及脾切除反应不佳的血小板减少症患者也有着不错的疗效,随后艾曲波帕被批准用于一线治疗两岁及以上儿童以及成人SAA患者的治疗,也就是重度再生障碍性贫血患者,同时,艾曲波帕还可以预防用于干扰素治疗的慢性丙肝成人患者血小板减少的情况,艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂,艾曲波帕与现有的大多数治疗血小板减少症的药物相比,艾曲波帕可以口服给药,安全性更高,用药更加便携。
艾曲波帕临床疗效显著
艾曲波帕治疗儿童持续性和慢性免疫性血小板减少症的II期安慰剂、对照PETIT临床研究和艾曲波帕治疗儿童慢性免疫性血小板减少症的随机、安慰剂对照PETIT2试验,是艾曲波帕可以用于治疗儿童ITP的两项基础研究。
研究中患者纳入标准包括:1~17岁、血小板<30×109 /L、诊断ITP≥6~12个月、对一种及以上的ITP治疗耐药或复发、未曾使用过TPO受体激动剂。患者共分成3个队列,队列1:12~17岁,队列2:6~11岁,队列3:1~5岁。
两项研究中80%~81%患者至少达到一次疗效反应,在非盲期最后12周,43%~44%患者疗效持续9周,试验结果显示,艾曲波帕耐受性良好,没有发现新的不良反应,没有观察到血栓形成事件。艾曲波帕能降低患者的任意程度出血和临床显著出血情况。
艾曲波帕已在多个国家获批
艾曲波帕已经在全球100多个国家获批用于对其它疗法不适用的成人血小板减少症伴有慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜的治疗,同时在全球45个国家被批准用于对其他治疗缓解不佳的重型再生障碍性贫血(SAA)患者的治疗,该药还在全球50个国家被批准用于慢性丙型肝炎(CHC)患者血小板减少症的治疗。
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