重度再生障碍性贫血：这种罕见疾病治疗管理的新视角

重度再生障碍性贫血：这种罕见疾病治疗管理的新视角

严重的骨髓抑制是一种罕见的血细胞疾病，主要影响年轻人。其特点是患者自身免疫系统破坏骨髓中的红细胞、白细胞和血小板。它会影响日常生活，因为它会导致极度疲劳，需要定期输血，还可能导致严重的感染和出血，从而导致死亡。

对于不符合骨髓移植条件的患者，严重骨髓抑制的标准治疗方法是联合使用环孢素和抗淋巴细胞血清(针对免疫系统的免疫抑制治疗)已有 30 多年没有取得任何进展。预期反应率约为 50%，这意味着一半的患者对治疗无效。

最近发表的工作是一项国际多中心研究，评估了标准免疫抑制治疗中添加的血小板生成素受体激动剂(艾曲波帕)。

在这项研究中，包括 197 名患有严重发育不全的患者。96 名患者(标准组)单独接受标准免疫抑制治疗，101 名患者(实验组)接受标准免疫抑制治疗联合艾曲波帕(Revolade®，血小板生成素受体激动剂，刺激造血干细胞)。

这项多中心国际随机学术试验在 6 个国家和 24 个血液学中心进行。六个月时在标准组中观察到的反应为 40.6% 和实验组中的 68.4% (OR: 3.8; 95%CI: 2-7.3; p<0.0001)，艾曲波帕没有观察到额外的毒性。