印度阿伐曲泊帕效果效果和安全性

阿伐曲泊帕是新一代口服小分子 TPO-RA.美国食品和药物管理局(FDA)批准阿伐曲泊帕用于治疗慢性肝病(Chronic liver disease, CLD)导致的血小板减少症。与输注血小板不同的是，阿伐曲泊帕在增加血小板计数方面可以预测，可作为血小板输注的替代治疗;可用于择期行诊断性操作或者手术的CDL相关血小板减少症的成年患者治疗。

艾曲波帕目前已广泛应用于各种血小板减少患者以及再生障碍性贫血的治疗，均取得不错的疗效。但艾曲波帕在临床的应用中疗效局限，停药困难，并且具有肝毒性，导致胆红素升高。与艾曲波帕相比，阿伐曲泊帕优势明显。

其一，由于阿伐曲泊帕使用者的肝功能在实验室检测数值上没有出现具有临床意义的改变，故而患者在用药过程中不需要定期检测肝脏功能。阿伐曲泊帕可用于择期行诊断性操作或手术的成人CLD相关血小板减少症和ITP患者，其安全、有效地增加血小板计数，且耐受性良好。CLD相关血小板减少症一直以来缺乏有效的治疗药物，血小板输注是其临床标准治疗选择，阿伐曲泊帕为此类患者提供了新的治疗选择，避免了血小板输注面临的潜在风险，并可缓解血液制品供应紧缺问题。

其二，在刺激受试者血小板产生方面，每日 20mg 剂量的阿伐曲泊帕产生的血小板峰值比每日 75 mg 剂量的艾曲波帕高 3~5倍。1 项Ⅲ期临床试验显示， 阿伐曲泊帕治疗组的血小板反应(外周血小板数≥ 50×109/L)累计周数优于安慰剂治疗组，且血小板反应迅速，治疗8 d, 阿伐曲泊帕治疗组的血小板反应率可达 65.5%。

在安全性方面，阿伐曲泊帕较艾曲波帕耐受性良好，未发生血栓栓塞事件不良反应常见于头痛、挫伤等。此外阿伐曲泊帕每日1次口服给药，与输注血小板与皮下注射rhTPO 相比，患者更易接受，依从性较好。