艾伏尼布治疗急性髓系白血病的效果

试验结果显示，与Azacitidine联合安慰剂相比，艾伏尼布联合Azacitidine治疗的患者EFS出现了统计学意义的显着改善。此外，该试验达到了所有关键的次要终点，包括完全缓解率(CR率)、总生存率(OS)、CR和完全缓解，以及部分血液学恢复率(CRh率)和客观缓解率(ORR)。试验中，艾伏尼布联合Azacitidine展现出的安全性，也与之前公布的数据一致。

艾伏尼布是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，包括AML、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤患者都会发生IDH1基因突变的现象。独立数据监测委员会(IDMC)认为治疗组之间存在临床重要性的差异，施维雅最近已接受IDMC的建议，停止了对试验进行进一步的患者招募。

此次第三阶段的试验胜利可能为艾伏尼布开辟新的用途。但对于欧洲监管机构来说，完整的缓解数据可能还是不够的。欧洲药品管理局此前曾对Agios表示，不会仅根据肿瘤缩小数据批准该药物，最终Agios不得不撤回了艾伏尼布的监管申请。百时美施贵宝用于治疗IDH2突变急性髓系白血病的Idhifa也经历了类似的监管挫折。

此前，艾伏尼布在美国被批准单药治疗IDH1突变复发或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者，以及新诊断的、大于等于75岁或伴有合并症导致不适用强化诱导化疗的IDH1突变AML成人患者。最近，美国食品和药品监督管理局(FDA)接受了施维雅艾伏尼布的补充新药申请(sNDA)，申请该药做为先前治疗过的IDH1突变胆管癌患者的潜在治疗方法。目前该sNDA已经获得了FDA的优先审查。