塞利尼索是一款口服的选择性核输出蛋白抑制剂,可以促使肿瘤抑制蛋白和其他生长调节蛋白在核内储留和再激活,同时下调多种致癌蛋白,从而诱导肿瘤细胞的凋亡,而正常细胞不受影响。塞利尼索凭借独特的作用机制和良好的临床研究数据,已经获得美国FDA批准用于RRMM的治疗,成为RRMM患者的新型治疗选择。
STORM Ⅱ期临床研究中,123例既往接受过中位7线治疗的RRMM患者接受塞利尼索+地塞米松(Xd方案)治疗,数据显示总人群ORR达26%,其中2%为严格意义的完全缓解(sCR),5%达到了非常好的部分缓解(VGPR),20%为部分缓解(PR)。并且2例CAR-T治疗后复发的患者也获得了PR.此外,39%的患者获得了≥微小缓解(MR)。
总人群的中位无进展生存期(PFS)达到3.7个月,中位总生存期(OS)达到8.6个月。安全性方面,常见的≥3级血液学不良事件为血小板减少、贫血和中性粒细胞减少。常见的≥3级非血液学不良事件包括恶心, 呕吐,疲乏等。通过积极支持治疗和剂量调整,可有效的控制不良反应。基于此结果,2019年美国FDA加速批准Xd方案用于治疗RRMM。
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