膀胱癌是美国第六大常见癌症,影响约 699,450 人,占所有新癌症病例的近 5%。预计 2019 年将诊断出 80,470 例膀胱癌新病例,17,670 人死于该病。男性膀胱癌的发病率是女性的 4 倍。局部晚期膀胱癌患者的相对 5 年生存率为 7%,转移性疾病患者为 5%。
超过 90% 的膀胱癌病例是尿路上皮癌(也称为移行细胞癌),这是一种膀胱癌,形成于沿肾盂、输尿管、膀胱和近端尿道排列的尿路上皮细胞和组织中。
2019 年 4 月 12 日,美国食品药品监督管理局 (FDA) 加快批准厄达替尼erdafitinib ( Balversa; Janssen) 用于治疗在≥ 1线含铂化疗或12个月内新辅助或辅助含铂化疗。5,6同时,FDA 批准了伴随诊断 therascreen FGFR RGO RT-PCR 试剂盒,用于识别符合厄达非替尼治疗条件的FGFR改变患者。
“我们正处于一个更加个性化或精准医疗的时代,针对患者特定基因突变或生物标志物进行癌症治疗的能力正在成为标准,新疾病类型正在取得进展,”医学博士 Richard Pazdur 说, FDA 肿瘤学卓越中心主任。“今天的批准代表了第一个针对转移性膀胱癌患者易感 FGFR 基因改变的个性化治疗。FGFRs 调节重要的生物过程,包括发育和组织修复过程中的细胞生长和分裂。这种药物通过靶向 FGFRs 的基因改变而起作用。”
厄达替尼Erdafitinib 是第一个获得 FDA 批准的 FGFR 激酶抑制剂;根据肿瘤缓解率加快审批;FDA 授予 erdafitinib 突破性治疗指定。5,7 FDA 的最终批准取决于额外的临床数据,以确认厄达非替尼的临床益处。
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