罗米司亭治疗血小板减少真是有效吗？

血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物，而罗米司亭(商品名：Nplate,通用名：romiplostim)是一种第二代TPO-R药物，也是FDA批准的首个升血小板药物，每周一次的皮下注射，模仿人体的天然TPO,特别针对提高患者体内血小板数量，有临床研究数据表明，罗米司亭Nplate(romiplostim)可有效降低出血事件的频率和严重程度，帮助患者维持血小板计数在安全范围内。在香港济民药业的帮助下，已经有不少患者开始使用该药物。

截至目前，罗米司亭Nplate(romiplostim)已在全球69个国家和地区获批上市，获批的适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者，ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者等等。2019年11月，美国FDA还授予了罗米司亭治疗再生障碍性贫血的孤儿药资格。

临床上免疫性血小板减少症(ITP)患者的主要治疗策略是什么?

免疫性血小板减少症(ITP)患者治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平，降低出血风险、改善症状。临床上 ITP一线采用糖皮质激素或注射球蛋白等方式，但激素类长期使用副作用大(如骨质疏松等)，且超过半数的患者治疗无效或者会复发;40% 患者会转入二线 ITP 用药。二线疗法主要包括各类免疫制剂、血小板生成素受体(TPO-R)激动剂和脾切除等方案，治疗机制为TPO-R 激动剂(TRA)与细胞膜上的 TPO 受体(跨膜区)结合后，激活信号转导通路，刺激人骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖，促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的生成。但很可惜的是，这些患者尤其儿科患者的治疗选择非常少，包括一些难治性的患者，几乎没有可以有效使用的药物。

罗米司亭获批上市后为这类患者带来了新的希望。有临床研究数据表明，该药可有效降低出血事件的频率和严重程度，帮助患者维持血小板计数在安全范围内。