吉列替尼(XOSPATA)二线治疗急性髓系白血病

吉瑞替尼是一种口服选择性FLT3激酶抑制剂，对FLT3跨膜区内部串联重复(ITD)和FLT3酪氨酸激酶结构域(TKD)2种不同的突变具有抑制作用。在美国，FDA已于2018年11月批准了吉瑞替尼上市，用于治疗携带FLT3基因突变的复发/难治性急性骨髓性白血病成人患者。吉瑞替尼是首款且目前唯一获国家药品监督管理局批准用以治疗复发性或难治性急性髓系白血病的FLT3抑制剂。

吉瑞替尼于2020年4月在中国提交了治疗FLT3突变的复发/难治性AML的上市申请，2020年7月获得NMPA优先审评资格，并在2020年11月被列入第三批临床急需境外新药名单，在加速通道下，2021年1月30日正式获得批准。

在二线治疗FLT3突变的复发/难治性AML的关键III期临床试验(ADMIRAL)中，吉瑞替尼组相比化疗组显著延长了中位OS(9.3 vs. 5.6个月)，降低死亡风险达36%(HR为0.64)。

此外，吉瑞替尼组和化疗组的中位无事件生存期分别为2.8个月和0.7个月(HR，0.79);伴有完全或部分血液学恢复的完全缓解的患者百分比分别为34.0%和15.3%;完全缓解的患者百分比分别为21.1%和10.5%。

安全性方面，吉瑞替尼组的3级或更高级别不良事件和严重不良事件发生率低于化疗组;吉瑞替尼最常见的3级或更高级别不良事件为发热性中性粒细胞减少(45.9%)、贫血(40.7%)和血小板减少(22.8%)。

吉瑞替尼的上市对国内AML患者而言意义重大，填补了FLT3突变阳性AML患者的靶向治疗空白。作为临床急需新药，吉瑞替尼的上市必然会受到国内患者群体和临床医生的重视，也将会有更多的患者获益。