吉列替尼仿制药治疗白血病有效果吗？

近期发表在《新英格兰医学杂志》上的一项大型临床试验的结果显示：与化疗相比，使用靶向药物吉列替尼（商品名Xospata）进行治疗，可改善某些急性髓细胞白血病（AML）患者的生存率。

吉列替尼是一种FLT3酪氨酸激酶抑制剂，能够对携带FLT3-ITD基因变异和FLT3酪氨酸激酶蛋白域基因变异的FLT3产生抑制作用，并且还能够在AML细胞系中抑制AXL受体的活性。

参加该试验的371名患者均为携带FLT3基因特定突变的AML患者，他们先前接受过治疗但后来疾病复发或对治疗无反应（复发/难治性）。他们被随机分配到吉列替尼治疗或标准化疗组。

结果显示：接受吉列替尼治疗的患者不仅比接受化疗的患者活得更长（中位总生存时间为9.3个月对5.6个月），而且更有可能实现完全缓解，白细胞计数全部或部分恢复正常水平（接受吉列替尼治疗的患者占34％，接受化疗的患者占15％）。对于吉列替尼组，最常见的严重副作用是发烧伴某些白细胞减少，贫血和血小板计数低，大约有11％的患者因副作用而停用吉列替尼。总的来说，与标准化疗相比，吉列替尼治疗增加了近4个月的中位总生存期，而且有更高的完全缓解率和更少的严重副作用。