印度培唑帕尼治疗肾癌的效果

在这项多中心回顾性研究中，研究者建立了一个真实世界mRCC患者数据库，纳入2017年5月至2020年2月期间接受一线培唑帕尼靶向治疗的143例低/中危mRCC患者。根据IMDC风险分层，低危组有46例(32.2%)，中危组有97例(67.8%)。大多数患者为透明细胞肾癌，转移部位主要累及肺和骨。在总体队列中，mRCC患者的中位随访时间为24.7个月，中位PFS为21.2个月(95%CI，17.19-27.14)。

生存情况分析：IMDC低危患者的PFS和ORR相对最好。低危组中位PFS可达27.1个月，中危组中位PFS为17.2个月(P=0.0019)。在客观缓解率(ORR)方面，低危组的ORR高达43% (20/46)，中危组为21%(20/94)。既往的研究结果已证实IMDC低危组患者是培唑帕尼治疗的理想目标人群，本研究再次证实VEGFR靶向药物在低危患者中的卓越疗效。中危组再分层，伴1个危险因素的患者比伴2个危险因素的患者获益更显著，中位PFS分别为25.9个月和11.2个月(P<0.0001)。这提示对于中危人群仍需要更精细的“再分层”，可以进一步分为1个风险因素和2个风险因素，从而更准确地指导临床治疗来改善患者的预后。

转移特征分析：仅肺转移患者的PFS长于骨转移患者(中位值分别为25.9个月和21.2个月);包括肺转移在内的多发转移患者的PFS比无肺转移的多发转移患者的PFS更长(中位值分别为31.0个月和11.21个月);单个转移器官累及患者获益优于多个转移器官累及(中位PFS：25.9 个月 vs 14.6个月);对于转移器官累及数量及不同转移部位，培唑帕尼治疗反应不一;在≥65岁及<65岁患者中，两组的PFS相似。单个转移器官累及(特别是肺转移)患者通过培唑帕尼治疗可获得较长的PFS获益。

安全性分析：共65例患者(45.5%)报告了不良事件(AE)，多数为轻度(1级或2级)，最常见的不良反应是发色变化、高血压、腹泻、蛋白尿、转氨酶升高和手足皮肤反应等，无患者因AE停药。

综合以上结果，培唑帕尼在中国mRCC患者中的疗效确切，尤其是IMDC低危患者、中危伴1个危险因素患者、单个转移器官累及(特别是肺转移)患者最能从单药培唑帕尼治疗中获益。