Albrioz治疗肌萎缩侧索硬化症效果好不好?

加拿大卫生部已批准 Amylyx Pharmaceuticals 的 Albrioza(苯基丁酸钠和 ursodoxicoltaurine)用于治疗罕见的进行性神经系统疾病肌萎缩侧索硬化症(ALS)疾病，也称为 Lou Gehrig 病。

有条件的批准要求公司提交正在进行的 3 期临床试验和其他研究的数据，以支持口服药物的全面批准。

有条件的批准是基于对 137 名参与者进行的第 2 阶段研究的结果。与给予安慰剂的患者相比，接受 Albrioza 的患者在 ALS 功能评定量表上的平均得分高出 2.32 分。

3 月，FDA 的外周和中枢神经系统药物咨询委员会投票决定不推荐该药物获得 FDA 批准。该机构仍在审查该公司的申请，用户费用决定日期为 9 月 29 日。