罗米司亭是一种 TPO 受体激动剂,已显示可增加健康受试者和 ITP 患者的血小板计数(Bussel等人,2006;Newland等人,2006;Kuter等人,2008、2010)。在 ITP 患者(包括脾切除术和非脾切除术患者)中进行的两项安慰剂对照、为期 24 周的 3 期研究表明,罗米司亭增加了血小板计数,降低了严重出血的发生率和抢救治疗的需要,并允许一些患者停止其他 ITP 治疗(例如,类固醇)(Kuter等,2008)。
在另一项为期 12 个月的 3 期研究中,罗米司亭在提高血小板计数、减少出血和减少使用其他 ITP 治疗(包括抢救治疗)方面优于护理标准(Kuter等,2010),而改善与健康相关的生活质量(Kuter等人,2012 年)。此外,在一项长期研究中发现罗米司亭是安全且耐受性良好的,并且在长达 3 年的连续治疗中以稳定的剂量维持疗效(Bussel等,2009a)。
然而,ITP 的慢性性质以及需要持续数年的治疗,使得评估罗米司亭在更长时间内的安全性和有效性非常重要,以确保更长时间的治疗不会与新的或更频繁的不良事件相关或功效下降。先前报道了对 142 名患者进行长达 3 年治疗的中期分析(Bussel等,2009a)。目前的最终报告描述了一项开放标签扩展研究中 292 名 ITP 患者连续服用罗米司亭长达 5 年的临床效果。本研究的主要目的是评估罗米司亭在 ITP 患者中的长期安全性。次要目标是确定 romiplostim 对血小板计数、出血的有益作用,或是否需要同时进行 ITP 或抢救治疗,并在长期治疗中保持稳定剂量或是否出现快速反应。
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