维奈托克一线治疗白血病的效果好不好？

AML是成人中最常见的恶性白血病，在所有急性白血病类型中生存率最低，其5年生存率仅为28%。根据新闻稿中的统计数据显示，全球估计有16万AML患者。治疗AML的标准疗法为高强度化疗，但是接近一半的AML患者由于合并症和与化疗相关的毒性而无法接受高强度化疗。

维奈托克是由罗氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)公司和艾伯维公司联合开发的“first-in-class”靶向药物，它能够与BCL-2蛋白特异性结合并且抑制其功能。

在有些血癌和其它肿瘤类型中，BCL-2蛋白的积累会导致肿瘤细胞无法进入细胞凋亡过程。维奈托克通过阻断BCL-2蛋白的功能，可以恢复细胞凋亡的正常过程。这一组合在2018年11月获得FDA加速批准，治疗无法接受高强度化疗的初治AML患者。这项3期临床结果进一步证实了这一组合疗法的效果。

VIALE-A试验是一项随机，双盲，含安慰剂对照组的3期临床研究，旨在评估维奈托克与azacitidine联合，在治疗443名AML患者中的安全性与疗效。该试验的结果显示，在进行第一次预定的中期数据分析时，这种组合疗法就显著改善患者的OS和CR+CRi，达到试验的双重主要终点。