伊沙佐米治疗高危多发性骨髓瘤效果好不好？

研究于2015-2018年自15个中心纳入57例患者，其中52例(91.2%)患者接受了alloHCT,43例(82.7%)患者进行了随机分组(伊沙佐米组21例，安慰剂组22例)。由于氟达拉滨、马法仑、硼替佐米联合方案的毒性问题，17例患者随机分组后推迟入组，这部分患者在硼替佐米剂量调整后再次入组。由于这部分患者的延迟入组和研究中发生的其他延误，该研究提前中止。

研究中患者的中位年龄为56岁(范围：35-65岁)，33例(57.9%)患者为高危MM,9例(15.8%)患者为原发性PCL.所有接受alloHCT的患者术后24个月的无进展生存(PFS)率和总生存(OS)率分别为52%和85%，移植相关死亡(TRM)率为11%。

随机分组后21个月，伊沙佐米组和安慰剂组的PFS(55.3%vs59.1%)和OS(95%vs87%;P=0.17)相似。两组患者移植后100天的III-IV级急性GVHD的累积发生率(9.5%vs0%)和移植后12个月的慢性GVHD的累积发生率(69%vs64%)也接近。伊沙佐米组和安慰剂组患者的最佳缓解发生率和疾病进展发生率相似，两组患者移植后21个月时TRM的累积发生率分别为0%和4.5%(90%CI:0.5%-16.5%)。

低剂量氟达拉滨、马法仑、硼替佐米联合方案序贯alloHCT是安全的治疗方案，可为高危MM患者带来持久的疾病稳定。由于该研究提前中止，尚无法评估alloHCT后伊沙佐米维持治疗的疗效，但研究中未出现影响治疗结果的相关因素。