米托坦治疗肾上腺皮质癌的效果优势

米托坦是唯一注册用于治疗肾上腺皮质癌的化合物。尽管它使用了 50 多年，但其确切的作用机制大多是未知的 。米托坦最常与化疗药物联合使用。对于复发性或晚期肾上腺皮质癌，推荐依托泊苷-多柔比星-顺铂联合米托坦(EDP-M)作为一线治疗选择。在二线治疗中，吉西他滨加卡培他滨或链脲佐菌素可能是继续米托坦治疗的可能选择 。对于肿瘤负荷低或体能状态不佳的患者，米托坦可以作为单一疗法开始。尽管米托坦未注册用于辅助目的，但它在辅助环境中的使用频率越来越高。

EDP​​-M的功效总体上是有限的;然而，在少数情况下获得了良好的反应。Terzolo 等人。报告了他们对 180 名接受 EDP-M 治疗的转移性 ACC 患者 20 多年的单中心经验。四名患者(占所有患者的 2.2%)表现出五年无进展生存期。两名患者在 EDP-M 化疗后表现出完全缓解 。在另一个单机构系列中，在 EDP-M 后 58 名连续转移性 ACC 患者中，手术确定了 4 名(7%)的完全病理反应。在最后一次随访中，他们都没有复发。

尽管它在 ACC 治疗中得到广泛应用，但我们对其作为单一疗法的疗效知之甚少。迄今为止最广泛的研究报告了来自德国多中心研究的 127 名患者的经验 。在这项回顾性分析中，26 名患者 (20.5%) 表现出客观反应;其中三个有完整的反应。纪念斯隆-凯特琳癌症中心在 1989 年至 2015 年期间进行的另一项研究表明，36 名患者中只有 4 名(11%)对米托坦单药治疗有客观反应;然而，其中 3 人表现出完全反应 。

关于米托坦单药治疗晚期 ACC 患者的完全缓解，报道的患者非常少。El Ghorayeb 等人。总结了 1974 年至 2014 年间发表的所有 9 名晚期 ACC 成人患者，这些患者通过米托坦单药治疗实​​现了完全缓解。自本出版物发布以来，我们知道在上述两项回顾性临床研究中报告了其他 6 例没有进一步细节的病例 。除了报告一名新患者外，我们还回顾了晚期 ACC 患者对米托坦单药治疗反应的分子和临床预测因子。