伊马替尼：一种针对白血病的疗法

伊马替尼：一种针对白血病的疗法

在 1990 年代，俄勒冈健康与科学大学的医学博士布莱恩·德鲁克 (Brian Druker) 希望找到一种治疗 CML 的方法，这种治疗方法与化学疗法不同，可以杀死癌细胞但保持健康细胞完好无损。

他推测，也许 CML 患者可以使用阻断 BCR-ABL 的药物进行治疗。他推断，因为健康细胞没有 BCR-ABL，它们不应该受到这种治疗的影响。

与领导一家制药公司的药物发现小组的医学博士 Nicholas Lydon 合作，Druker 博士在大量化合物中搜索了可以做到这一点的化合物。

值得注意的是，两人发现了一种非常擅长杀死 CML 细胞的药物。事实上，它比他们研究的任何其他药物都要好得多。该药物名为 STI-571，后来更名为伊马替尼(格列卫)，可阻断 BCR-ABL 融合蛋白的活性。

1998 年，Druker 博士和他的同事在 NCI 部分资助的 1 期临床试验中测试了伊马替尼。该药物导致大多数处于疾病早期或慢性期的 CML 患者的癌症消失。五年后，该试验中 98% 的患者仍处于缓解期。

“对于很多人来说，格列卫简直太好了，令人难以置信。但这些曾经垂死的病人正在起床、跳舞、远足、做瑜伽。这种药太神奇了，”德鲁克博士在2009 年接受《纽约时报》采访时说退出免责声明.

随后的临床试验在更大的患者群体中发现了类似的结果。并且与 CML 的标准治疗相比，伊马替尼还提高了患者的生活质量，并且副作用更少。

2001 年，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准伊马替尼用于治疗费城染色体 CML 患者。如今，经过两年伊马替尼治疗后病情缓解的 CML 患者与未患癌症的患者具有相同的预期寿命。

除了改变 CML 患者的预后外，伊马替尼的发现还帮助建立了一组癌症药物，称为靶向治疗，旨在攻击具有特定基因异常的癌细胞。

靶向治疗极大地改变了癌症的研究和治疗方式，并促进了精准医学方法：针对个体癌细胞的独特基因变化量身定制的治疗方法。