莫博替尼治疗EGFR 外显子 20 插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌效果和副作用

FDA 已批准 莫博替尼mobocertinib 用于治疗患有 EGFR 外显子 20 插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，这些患者在铂类化疗期间或之后疾病已经进展。莫博替尼Mobocertinib 是第一个也是唯一一个专门针对 EGFR 外显子 20 插入而设计的口服疗法。

据小分子 TKI 制造商武田制药有限公司称，这种一流的口服酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 是首个获批的口服疗法，旨在靶向 EGFR 外显子 20 插入突变。

“EGFR Exon20 插入+ NSCLC 是一种治疗不足的癌症，我们无法用传统的 EGFR TKI 有效靶向，”Dana Farber 癌症研究所医学博士 Pasi A. Jänne 在新闻稿中说。“莫博替尼 EXKIVITY (mobocertinib) 的批准标志着又向前迈出了重要一步，它为医生及其患者提供了一种专门为这一患者群体设计的新的靶向口服疗法，该疗法已显示出具有临床意义和持续的反应。”

监管决定基于 莫博替尼Exkivity 1/2 期试验的结果。在该试验中，114 名 EGFR 外显子 20 插入患者之前接受过铂类治疗，接受了 160 毫克剂量的 mobocertinib。调查结果显示，独立审查委员会 (IRC) 的总体响应率 (ORR) 为 28%，研究者分析的总体响应率 (ORR) 为 35%。中位缓解持续时间 (DOR) 为 17.5 个月。中位总生存期 (OS) 为 24 个月，中位无进展生存期 (PFS) 为 7.3 个月。DOR、OS 和 PFS 均由 IRC 确定。

研究药物的显着不良事件包括腹泻、皮疹、恶心、口腔炎、呕吐、食欲下降、甲沟炎、疲劳、皮肤干燥和肌肉骨骼疼痛。患者和提供者应该意识到存在与药物相关的间质性肺病/肺炎、心脏毒性和腹泻的风险。