地妥昔单抗重组注射剂治疗神经母细胞瘤有没有效果？

地妥昔单抗重组注射剂，通用名：Dinutuximab，商品名：Unituxin。该药物是一种GD2-结合单克隆抗体，与粒细胞 – 巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)，白介素-2(IL-2)以及13-顺式维甲酸(RA)联用，治疗高危神经母细胞瘤患儿，这些患儿对先前的一线多药、多模式治疗至少有部分反应。

神经母细胞瘤简介

神经母细胞瘤被人们称为“儿童癌症”，据悉，该疾病患者的平均年龄是19个月。据调查统计，神经母细胞瘤的确诊时年龄小于五岁的患者比例竟高达90%。该疾病临床表现为：腹胀、肠梗阻、呼吸困难、跛行、甚至是瘫痪。这也就意味着，母细胞瘤患儿还未体验世间美好，便要在病房里度过童年。无论是对于患者本身还是整个家庭，都带来了巨大的痛苦。

高危神经母细胞瘤在早期确诊困难，治愈率底，恶性程度高，并且容易发生转移。常规治疗方法的5年生存率仅为10—20%。几乎占全部儿童癌症死亡的15%，因此神经母细胞瘤被称为“儿童肿瘤之王”。世界各国都在积极寻找神经母细胞瘤治愈方案。地妥昔单抗重组注射剂的上市无疑为广大患儿带来一种新的选择和希望。

作用机制

地妥昔单抗重组注射剂之所以能够发挥作用，主要是源自其与糖脂GD2结合的机制。这种糖脂在神经母细胞瘤细胞和神经外胚层起源的正常细胞上表达，包括中枢神经系统和周围神经。Dinutuximab与细胞表面GD2结合，并通过抗体依赖性细胞介导的细胞毒性(ADCC)和补体依赖性细胞毒性(CDC)诱导GD2表达细胞的细胞裂解。

疗效

地妥昔单抗重组注射剂的安全性和有效性在一项针对高危神经母细胞瘤儿科患者进行的随机、开放标签、多中心试验中进行了评估。所有患者均接受过诱导联合化疗、最大可行手术切除、清髓巩固化疗后自体干细胞移植和残余软组织病放疗等治疗。患者在自体干细胞移植后第50天和第77天之间随机分配。统计发现，35%的患者有完全反应，43%的患者有非常好的部分反应，23%的患者对自体干细胞移植前接受的治疗有部分反应。药物作用明显，并且有效延长了患者生存期。