阿卡替尼仿制药到底有没有效果？安全吗？

阿卡替尼是第二代BTK抑制剂，属于激酶抑制剂类药物，作用机制为特异性地阻断BTK相关信号通路，同时不破坏血小板和免疫功能相关的其他重要信号通路，并抑制恶性B细胞的增殖和存活。

ELEVATE-TN最新研究数据表明，阿卡替尼单药治疗CLL，患者4年PFS达78%，同时，阿卡替尼联合奥妥珠单抗治疗CLL也显示出了更优异的疗效，患者的4年PFS可达87%，即阿卡替尼联合奥妥珠单抗相对于阿卡替尼单药有更多的PFS获益。该研究也证明了与BTK抑制剂单药相比，BTK抑制剂与CD20联合治疗能够使患者在PFS方面进一步获益，真正实现了1+1>2的飞跃。

同时，阿卡替尼单药和Idelalisib/苯达莫司汀联合利妥昔单抗(IdR/BR)治疗复发/难治性CLL患者的Ⅲ期ASCEND研究最新结果提示，阿卡替尼的36个月PFS率为63%，IdR/BR为21%，阿卡替尼能显著延长复发/难治性CLL患者的PFS，且高危患者PFS与非高危患者一致。基于阿卡替尼取得的积极结果，2021年美国国家癌症综合网(National Comprehensive Cancer Network,NCCN)指南推荐将阿卡替尼±奥妥珠单抗(A±O)方案作为伴/不伴有del(17p)/TP53突变CLL患者一线治疗的首选推荐。中国淋巴瘤治疗指南(2021版)也将阿卡替尼±奥妥珠单抗(A±O)方案作为无del(17p)/TP53基因突变的CLL患者的一线治疗方案推荐。此外，NCCN指南还推荐将阿卡替尼作为复发/难治性CLL的首选用药(1类证据)。

阿卡替尼用于治疗MCL的获批主要基于ACE-LY-004Ⅱ期研究。这项探索阿卡替尼单药治疗老年R/R MCL的II期研究，共纳入124例R/R MCL患者，中位随访时间为15.2个月，经治疗后，81%的患者获得缓解，其中40%的患者达到CR。最常见的不良事件主要为1级或2级，在临床中随着治疗时间的延长而逐渐恢复或消失。中位随访38个月后，ORR为81%，CR率为48%，中位DOR、PFS和OS分别为28.6个月、22个月和59.2个月。该研究最终结果表明，阿卡替尼在治疗复发难治性MCL患者疗效显著，安全性良好，且在长期随访中能继续保持疗效。