达拉非尼和曲美替尼联合是治疗什么的？效果好不好？

达拉非尼+曲美替尼联合用药是FDA批准的第一种有效的口服靶向联合疗法，两种药物分别针对RAS/RAF/MEK/ERK通路中的丝氨酸/苏氨酸激酶家族BRAF和MEK1/2靶点。

2022年06月，FDA加速批准达拉非尼(Tafinlar，dabrafenib)+曲美替尼(Mekinist，trametinib)组合疗法用于治疗6岁及以上无法切除的成人和儿童患者或携带BRAF V600E突变的转移性实体瘤，并且是在接受前期疗法后出现疾病进展并且没有满意的替代治疗选择。

该批准是基于II期ROAR(罕见肿瘤学不可知研究)篮子研究、NCI-MATCH子方案研究和X2101研究的结果。在三项临床试验中证明的临床疗效和安全性。在II期ROAR(罕见肿瘤学不可知研究)篮子研究和NCI-MATCH子方案研究中，达拉非尼+曲美替尼使BRAF V600E实体瘤患者的总体反应率高达80%，包括高级别和低级别胶质瘤、胆道癌和某些妇科和胃肠道癌症。另一项研究(研究X2101)证明了达拉非尼+曲美替尼联合使用在儿科患者中的临床益处和可接受的安全性。

2017年6月，FDA批准达拉非尼(BRAF抑制剂)联合曲美替尼(MEK抑制剂)用于治疗携带BRAF V600E突变的转移性非小细胞肺癌。2022年3月，NMPA批准达拉非尼+曲美替尼组合疗法用于治疗BRAF V600突变阳性的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者。

该批准是基于BRF113928(NCT01336634)是一项多中心、三队列、非随机、开放标签试验，试验分为3组(A、B、C组)。A组：患者至少接受过一次铂类化疗方案、但不超过三次系统性治疗方案并显示出疾病进展。接受达拉非尼单独治疗(每次服用达拉非尼150毫克，每日两次)。