厄达替尼是什么药？效果好不好？

厄达替尼(Erdafitinib)是一种每日一次的口服泛成纤维细胞生长因子受体，可阻断成纤维细胞生长因子受体的活性，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，其有FGFR2或FGFR3的基因中具有基因突变或融合。在众多癌种中，尿路上皮癌FGFR的变异检出率奇高，可达30%以上，以FGFR2和FGFR3的异常为主。这也为泌尿上皮肿瘤的FGFR2靶点的研发打下了理论基础。2019年4月12日，美国FDA批准了强生公司旗下杨森公司的口服小分子泛FGFR抑制剂厄达替尼(Erdafitinib，商品名Balversa)，用于治疗携带FGFR2/3突变或融合，在铂类化疗期间或化疗后(包括在新辅助化疗或辅助化疗一年内)出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。成为了首款获批针对转移性尿路上皮癌的靶向药物。

BLC2001(NCT02365597)是一项多中心、开放标签、单臂的临床试验，评估了厄达替尼在局部晚期或转移性尿路上皮癌患者中的疗效性和安全性。共计招募患者人群87名，这些患者在至少一次化疗之前或之后发生了进展，并且至少有一个以下的基因改变：在中心实验室进行的CTA检测发现FGFR3基因突变或FGFR基因融合。(所有患者接受厄达替尼每天一次8mg，在符合水平之后，增加至每天一次9mg，治疗直至疾病进展或不可接受的毒性。)试验主要研究终点是客观缓解率(ORR)或缓解持续时间(DoR)。

患者基线特征：中位年龄67岁;79%男性;74%白人;92%的患者ECOG评分状态为0或1;66%的患者存在内脏转移;97%的患者先前至少接受过一种顺铂或卡铂治疗;56%的患者先前只接受过以顺铂为基础的方案，29%的患者之前只接受了以卡铂为基础的方案，10%的患者同时接受了以顺铂为基础的方案和以卡铂为基础的方案;24%的患者之前接受过抗PD-L1/PD-1治疗。

试验结果显示出，在所有患者中，客观缓解率(ORR)为32.2%，其中完全缓解为2.3%，部分缓解为29.9%;中位缓解持续时间为5.4个月。另外，对于FGFR突变的64位患者来说，ORR为40.6%;对于FGFR融合的18位患者来说，ORR为11.1%。