厄达替尼(Erdafitinib)是治疗什么的？效果怎么样？

厄达替尼(Erdafitinib)是一种口服小分子成纤维细胞生长因子受体 (FGFR) 1 至 4 抑制剂，用于治疗局部晚期、不可切除或转移性尿路上皮癌。厄达非替尼与治疗期间血清酶升高率较高有关，但与临床上明显的急性肝损伤病例无关。

具有潜在的抗肿瘤活性。口服给药后，erdafitinib 结合并抑制 FGFR，这可能导致 FGFR 相关信号转导通路的抑制，从而抑制 FGFR 过表达肿瘤细胞中的肿瘤细胞增殖和肿瘤细胞死亡。FGFR 在许多肿瘤细胞类型中上调，是一种对肿瘤细胞增殖、分化和存活至关重要的受体酪氨酸激酶。

厄达替尼(Erdafitinib)是一种泛成纤维细胞生长因子受体 (FGFR)酪氨酸激酶抑制剂，适用于治疗患有以下情况的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者：i) 易感 FGFR3 或 FGFR2 基因改变，并且，ii) 在治疗期间或期间发生进展至少接受过一种先前的含铂化疗，包括在新辅助或辅助铂的 12 个月内-含化疗。

选择厄达非替尼治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌的患者应基于 FDA 批准的伴随诊断(如 FDA 批准的 therascreen FGFR RGQ RT-PCR 试剂盒)检测到的肿瘤样本中易感 FGFR 基因改变的存在由 QIAGEN 开发。上述适应症已获得美国 FDA 基于肿瘤反应率的加速批准。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。