米哚妥林新药治疗急性骨髓性白血病效果明显

雷德帕斯/米哚妥林(RYDAPT)于2017年4月获美国FDA批准与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病(AML)初治患者，米哚妥林是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。

美国Dana-Farber癌症研究所的研究报告表明，在标准化疗方案中加入多靶点激酶抑制剂米哚妥林，可明显延长携带FLT3突变的AML患者的总生存期和无事件生存期。亦有医学研究成果显示，肥大细胞增生症引起的严重病变，可以通过靶向药物雷德帕斯/米哚妥林得到缓解。米哚妥林目前已经获得FDA授予的突破性药物资格;并且在急性髓系白血病(AML)以及肥大细胞增多症(SM)两个适应症中收获了孤儿药资格认定。2018年米哚妥林销售额逾2.5亿美元。

雷德帕斯/米哚妥林与化疗联用治疗成年患者新诊断为FLT3阳性突变(FLT3+)的急性骨髓性白血病(AML);以及治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)。

急性白血病(AL)是源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，主要表现为贫血、出血、感染和浸润等征象。通常可以分为急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓细胞白血病(AML)两大类。成人以AML多见，儿童以ALL多见。急性白血病进展很快，若不经特殊治疗，平均生存期仅3个月左右，短者甚至在诊断数天后即死亡。