莫博替尼适应症和效果说明书

莫博替尼用于患有表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。符合条件的患者应在铂类化疗期间或之后出现疾病进展。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。

肺癌是男性和女性中第二常见的疾病。2美国癌症协会估计，2021 年美国医生将诊断出 235,760 例肺癌病例。非小细胞肺癌是最常见的肺癌形式，约占所有病例的 80%-85%。

EGFR外显子20插入突变NSCLC患者约占NSCLC病例的1%-2%。3肿瘤学家根据使用 Oncomine Dx Target Test (Thermo Fisher Scientific) 检测到的EGFR外显子 20 插入突变的存在来选择接受 莫博替尼mobocertinib 治疗的患者，该诊断设备也是 FDA 批准的配套诊断设备。

临床试验

FDA 对该适应症的批准是基于一项国际、非随机、开放标签、多队列临床试验 (NCT02716116) 的结果。1,4该试验纳入了 114 名EGFR外显子 20 插入突变 NSCLC 患者，这些患者之前接受过铂类化疗。

患者接受 160 mg 剂量治疗。3 FDA 授予申请优先审评、突破性治疗指定和孤儿药指定。

试验的疗效指标是总体反应率(ORR)和反应持续时间(DoR)。ORR 为 28%，中位 DoR 为 17.5 个月。3,4

使用适应症

莫博替尼Mobocertinib 适用于治疗具有EGFR外显子 20 插入突变的局部晚期或转移性 NSCLC 成人患者，经 FDA 批准的测试检测，其疾病在铂类化疗期间或之后出现进展。

作用机制

莫博替尼Mobocertinib 是一种酪氨酸激酶抑制剂，可选择性靶向并抑制EGFR外显子 20 插入突变。

剂量和给药

推荐的 莫博替尼mobocertinib 剂量为 160 mg，每天口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者可以每天在同一时间在有或没有食物的情况下服用 莫博替尼mobocertinib。