艾曲波帕治疗血小板减少症发挥的效果作用如何？

临床效果评价

艾曲波帕，一种血小板生成素受体激动剂，用于治疗成人慢性免疫性血小板减少症，艾曲波帕是一种口服小分子非肽 TPO-R 激动剂。它已被证明可有效增加慢性 ITP 患者的血小板计数并减少出血症状，总体反应率为 60-80%。艾曲波帕具有良好的耐受性并具有良好的安全性。推荐用于其他治疗(如皮质类固醇、免疫球蛋白)无效的 ITP 脾切除患者。对于拒绝手术或手术禁忌的成人非脾切除患者，也可考虑作为二线治疗。

艾曲波帕的推荐起始剂量为 50 mg，每天一次。对于东亚血统的患者，艾曲波帕应以每天一次 25 mg 的减少剂量开始。开始使用艾曲波帕后，如果在治疗 2-3 周后未观察到血小板计数显着增加，是否可以增加剂量。在特定剂量达到稳定的血小板计数后，应进一步调整剂量至足以维持血小板计数在 50 × 10 9 /L 左右且出血症状最小的最低剂量。在 EXTEND 研究中，301 名患者中有 13 名(4.5%)在停用艾曲波帕后未进行 ITP 治疗的缓解期延长(中位 50 周)[Cheng等人. 2001a]。诊断 ITP 的中位时间为 24 个月(范围 6-73 个月)，艾曲波帕治疗的中位时间为 237 天(范围 14-1014 天)。因此，在一些慢性 ITP 患者中，可能会逐渐减量并最终停用艾曲波帕。如果疾病复发，艾曲波帕可以在之前的有效剂量重新开始。根据 REPEAT 研究的数据，此类患者仍将对艾曲波帕有反应。

在大多数有反应的患者中，血小板计数在治疗第一周后开始增加，并在第二周达到峰值。因此，艾曲波帕可用于为慢性 ITP 患者准备择期手术。患者可以在预定手术前 2 周在家中开始服用艾曲波帕，从而避免术前入院进行 IVIG 输注，这是常见的做法。

什么是慢性免疫性血小板减少症

慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 是一种自身免疫性疾病，其特点是血小板计数低，持续时间超过 12 个月。患者可能没有症状，但那些患有严重疾病的患者可能有显着的发病率并需要治疗。推荐皮质类固醇和静脉注射免疫球蛋白作为一线治疗。最近，两种血小板生成素受体激动剂romiplostim 和eltrombopag 已获准用于治疗慢性ITP。目前血小板生成素受体激动剂的适应症是用于其他治疗无效的脾切除成人慢性 ITP 患者和脾切除禁忌的成人非脾切除患者。本文回顾了艾曲波帕治疗 ITP 的药理学、临床疗效和安全性数据。