治疗胆管癌的新药培美替尼效果明显

对于转移性胆管癌患者，一线吉西他滨和顺铂以外的化疗获益有限，包括最近一项 III 期试验报告的二线 FOLFOX 的边际生存获益(NEJM JW Oncol Hematol 2019 年 8 月)。这些癌症的基因组分析表明肝内癌、肝外癌和胆囊癌之间的异质性，并且还表明了潜在的药物靶点。

临床试验

研究人员现在报告了一项由行业赞助的国际单臂开放标签 II 期试验的结果，该试验是 pemigatinib(一种成纤维细胞生长因子受体 (FGFR) 1、2 和 3 的口服酪氨酸激酶抑制剂)在患有局部疾病的患者中进行的。既往接受过化疗的晚期或转移性胆管癌。在入组的 146 名患者中，107 名有FGF/FGFR基因融合或重排，20 名有其他FGF/FGFR改变，19 名没有或未确定改变。大多数具有基因融合或重排的患者具有肝内原发性 (105, 98%)，这些患者也占其他FGF/FGFR改变的大部分 (13, 65%)。患者每天接受 13.5 mg 派米加替尼，持续 2 周和 1 周，周期为 21 天。

中位随访 17.8 个月，

效果结论

结果如下：

在FGFR2融合或重排的患者中，36% 达到客观缓解(主要终点)，82% 达到疾病控制，中位缓解持续时间为 7.5 个月，无进展生存期(PFS)为 6.9 个月，中位总生存期( OS)为 21.1 个月。

在有其他FGF/FGFR改变或没有改变的患者中，没有人有反应;这些患者的中位 PFS 分别为 2.1 和 1.7 个月，中位 OS 为 6.7 和 4.0 个月。

更常见的 3/4 级不良事件包括 12% 的患者出现低磷血症，5% 至 6% 的患者出现关节痛、口腔炎、低钠血症、疲劳和腹痛。