研究共有39例患者接受至少1剂瑞戈非尼治疗,32例患者的疗效可评估。这些患者中位年龄为62岁,肿瘤的主要部位为肝内(68.8%)、肝外(18.8%)和胆囊(12.5%)。
研究结果显示,对于32例可评估的患者,6个月OS率为52%,中位PFS为2.8个月(95%CI为1.1~4.5),中位OS为7.9个月(0~18.7);一线治疗失败患者(n=20)的中位PFS和OS分别为3.7个月(3.2~4.1)和13.8个月(1.8~25.8);经历两线全身治疗后失败的患者(n=12)中位PFS和OS分别为1.8个月(1.63~1.97)和4.5个月(2.6~6.3)。此外,RR为9.4%(包括2例PR,1例确证的PR),DCR为62.5%。
在安全性方面,共观察到71.8%的3/4级不良事件,最常见的不良反应是疲劳(56.4%)和高血压(53.8%)。49%的患者需要剂量调整。
在分析的23种细胞因子中,基线VEGF-A升高与良好预后相关(HR=0.62,P=0.01)。基线TIMP-1(HR=1.79,P=0.04)和IL-6(HR=1.33,P=0.05)升高与不良预后相关。瑞戈非尼治疗可显著降低BMP-9、GP130、VEGF-R2和VEGF-R3,同时显著增加IL-6、PIGF、TIMP-1、VCAM-1和VEGF-A。
总的来说,研究达到了其主要终点,未来可进一步评估将VEGF-A作为瑞戈非尼治疗肝管癌的疗效预测标志物的可行性。
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