艾曲波帕可以治疗什么类型的血小板减少？

美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 Promacta （艾曲波帕）等处方药来治疗某些疾病。Promacta 也可以在标签外用于其他条件。标签外使用是指将批准用于治疗一种疾病的药物用于治疗另一种疾病。

ITP 的 Promacta

Promacta 已获得 FDA 批准用于治疗成人和 1 岁及以上患有慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 的儿童的血小板减少症(低血小板计数)。您一定已经尝试过无效的治疗方法。这些治疗方法的例子包括免疫球蛋白(注射蛋白质)、皮质类固醇和脾切除术(切除脾脏)。即使其他治疗方案都失败了，只有在出血风险增加时才应该服用 Promacta。

对于慢性 ITP，血液不会按预期凝结。这是一种自身免疫性疾病，其中身体的免疫系统错误地对抗自身。患有慢性 ITP 的人没有足够的血小板。(血小板的另一个名称是血小板。)血小板在需要时有助于形成血凝块，例如当您的皮肤被割破时。

没有足够血小板的人更容易出现出血问题。这些问题的例子包括：

您可以在皮肤上看到的瘀伤

流鼻血

月经出血比平时更重

没有慢性 ITP 的人不会出现其他外部或内部出血

慢性 ITP 持续至少 6 个月，而急性 ITP 的时间较短。

效力

慢性 ITP 成人的临床研究将 Promacta 与安慰剂(无活性药物治疗)进行了比较。治疗的成功取决于治疗期间任何时候所需的血小板计数增加(服用药物时您的血小板应该增加的量)。服用 Promacta 的成人中有 59% 至 70% 的人发现血小板计数增加，而服用安慰剂的成人中这一比例为 11% 至 16%。

Promacta 治疗慢性丙型肝炎患者血小板减少症

Promacta 被 FDA 批准用于治疗慢性丙型肝炎患者的血小板减少症，这些患者需要开始服用一种称为干扰素的药物来治疗他们的病情。这些人由于血小板减少症而不能服用干扰素。Promacta 有助于治疗他们的血小板减少症，因此他们可以开始并继续服用干扰素。

慢性丙型肝炎是由影响肝脏的病毒引起的感染。如果您患有慢性丙型肝炎，它可能会导致您出现血小板减少症。丙型肝炎患者的血小板水平下降有多种原因。例子包括治疗药物可能产生的副作用和一种叫做血小板生成素的激素减少，这种激素参与制造血小板。

血小板减少症会导致出血问题，并使您无法服用治疗丙型肝炎所需的药物。出于这些原因，您的医生可能会开 Promacta。该药物可能有助于降低您的出血风险，并允许您服用治疗丙型肝炎所需的药物。

效力

在慢性丙型肝炎和血小板减少症成人的临床研究中，人们服用 Promacta 或安慰剂。他们还服用聚乙二醇干扰素(PegIntron，Pegasys)和利巴韦林(Rebetol)药物治疗他们的病情。

成功被定义为治疗后的持续病毒学应答 (SVR)。这是在一个人的血液中不再能发现肝炎病毒的时候。服用 Promacta 的人的 SVR 率为 19% 至 23%，而服用安慰剂的人的 SVR 率为 13% 至 14%。大多数(76%)服用 Promacta 的人达到了目标血小板计数，而服用安慰剂的人只有 19%。目标血小板计数是医生希望患者达到的血小板水平。

Promacta 用于免疫抑制治疗的严重再生障碍性贫血

Promacta 已获得 FDA 批准用于治疗成人和 2 岁及以上儿童的严重再生障碍性贫血(SAA)。该药物将与免疫抑制疗法一起使用，这是一种降低免疫系统活性的治疗方法。免疫抑制治疗可能包括马抗胸腺细胞球蛋白 (h-ATG) 和环孢菌素(Neoral, Sandimmune)。

再生障碍性贫血会导致红细胞、白细胞和血小板水平下降。当发生这种干细胞在骨髓中受到损害。损坏可能是由于：

患有自身免疫性疾病，在这种情况下，您的免疫系统会对抗自身

服用某些药物，如化疗

接触过环境中的某些化学物质，如苯、杀虫剂或杀虫剂

服用 Promacta 和免疫抑制治疗可能有助于改善您的血小板计数并降低出血风险。

效力

临床研究着眼于患有 SAA 的成人以及 2 岁及以上的儿童。除了 h-ATG 和环孢素外，他们还服用 Promacta。成功被认为在称为中性粒细胞、血小板和血红蛋白的细胞水平上有完全反应。完全响应意味着血细胞计数达到了医生设定的目标。研究中 44% 的人出现了完全反应。Promacta 没有与不同的治疗或安慰剂进行比较。

Promacta 用于治疗难治性严重再生障碍性贫血

Promacta 已获得 FDA 批准用于治疗难治性 SAA。难治是指以前的治疗没有帮助这种情况。在这种情况下，之前的治疗是免疫抑制治疗。

有关再生障碍性贫血的详细信息，请参阅上文“免疫抑制治疗严重再生障碍性贫血的 Promacta”部分。

效力

一项临床研究调查了 17 至 77 岁患有 SAA 的成年人。他们之前曾尝试过免疫抑制疗法，但这种疗法并没有完全奏效。研究人员研究了在治疗 12 周后人们的身体对 Promacta 的反应。响应基于：

血小板计数的某些目标

血红蛋白水平

对红细胞输注的需求减少

绝对中性粒细胞计数(数量嗜中性粒细胞，这是一种白血细胞)的

在这项研究中，40% 的人对 Promacta 有反应，这意味着该药物对他们有效。Promacta 没有与不同的药物或安慰剂进行比较。