在免疫抑制中加入艾曲波帕并没有改变小儿重度再生障碍性贫血的结果

根据在佛罗里达州奥兰多举行的第 61 届美国血液学会 (ASH) 年会上发表的研究，将艾曲波帕添加到免疫抑制治疗中并不能改善患有严重再生障碍性贫血 (SAA) 的儿科患者的预后。1

SAA 是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是骨髓被免疫细胞靶向。在没有白细胞抗原 (HLA) 匹配的同胞的情况下，免疫抑制是 40 岁以下患者的首选治疗方法。 历史上，马抗胸腺细胞球蛋白 (h-ATG) 和环孢素 (CSA) 一直是儿科患者的良好治疗选择，产生大约 74% 的 6 个月总体反应率 (OS)。

先前的数据表明，艾曲波帕是一种口服血小板生成素受体激动剂，当与 h-ATG 和 CSA 一起使用时，可改善初治患者的 ORR。在这项研究中，研究人员评估了将艾曲波帕添加到免疫抑制治疗方案中是否可以改善儿童 SAA 患者的 ORR。

评估了 2012 年至 2018 年间接受艾曲波帕联合 h-ATG 和 CSA 治疗的 39 名 18 岁以下患者的数据。比较者是接受艾曲波帕和免疫抑制治疗的成年患者以及 1989 年至 2010 年间仅接受免疫抑制治疗的 87 名儿科患者的历史数据。比较组中的所有患者均未接受治疗。

儿科艾曲波帕组的中位年龄为 15 岁，而仅免疫抑制组的中位年龄为 11 岁;7 名患者从研究中移除，并在 6 个月前接受了骨髓移植。

艾曲波帕组中有 72% (28) 的患者在 6 个月时有反应，而仅历史免疫抑制组中有 74% 的患者有反应 ( P = .836)。在有反应的患者中，艾曲波帕组的复发率 (43%) 高于历史组 (28%;P = 0.252)。

儿科艾曲波帕组与既往儿科组或成人组之间没有发现显着的生存差异。

“在我们的研究中，在 [免疫抑制] 中添加艾曲波帕并没有为患有 [SAA] 的儿科患者提供任何明显的治疗益处，”作者总结道。