艾伏尼布/阿扎胞苷治疗白血病的效果怎么样？

FDA 已批准艾伏尼布ivosidenib (Tibsovo) 与阿扎胞苷联合用于治疗新诊断的IDH1 突变的急性髓性白血病 (AML) 患者，这些患者年龄在 75 岁或以上，或患有无法使用强化诱导化疗的合并症。

扩大批准得到了 AGILE 3 期试验结果的支持，该试验表明艾伏尼布ivosidenib 加阿扎胞苷比单独阿扎胞苷显着提高了无事件生存期 (EFS)(HR，0.35;95% CI，0.17-0.72;2 侧P = .0038)。2与单独使用阿扎胞苷相比，添加 艾伏尼布ivosidenib 还提高了中位总生存期 (OS)，分别为 24.0 个月 (95% CI, 11.3-34.1) 和 7.9 个月 (95% CI, 4.1-11.3) (HR, 0.44; 95 % CI，0.27-0.73;P = .001)。

接受艾伏尼布/阿扎胞苷治疗的患者中有 62%(95% CI，50%-74%)出现客观反应，而单独接受阿扎胞苷治疗的患者中，这一比例为 19%(95% CI，11%-30%)(P < . 001)。中位缓解持续时间分别为 22.1 个月(95% CI，13.0–不可估计)和 9.2 个月(95% CI，6.6-14.1)。

事实证明，该组合的安全性与先前发表的研究结果一致。在接受该方案的新诊断 AML 患者中观察到的最常见毒性包括恶心、呕吐、心电图 QT 延长、失眠、分化综合征、白细胞增多、血肿、高血压、关节痛、呼吸困难和头痛。

经历的特定实验室异常包括白细胞、血小板、血红蛋白、中性粒细胞、磷酸盐和镁减少，以及淋巴细胞、天冬氨酸氨基转移酶、碱性磷酸酶和钾增加。