西罗莫司白蛋白(Fyarro)适应症和效果说明书简介

西罗莫司白蛋白(Fyarro)是一种 mTOR 抑制剂，适用于治疗患有局部晚期不可切除或转移性恶性血管周围上皮样细胞瘤 (PEComa) 的成年患者。

西罗莫司白蛋白(Fyarro)是第一个也是唯一一个被批准用于治疗恶性 PEComa 的成人疗法，这是一种极其罕见和侵袭性的肉瘤，以女性为主。

在 2 期注册 AMPECT 试验中，独立审查评估的总体反应率为 39% (12/31)，有 2 名患者在长期随访后达到完全反应。中位随访时间为 36 个月，中位随访时间为 5.6 至 55.5+ 个月，且仍在进行中，尚未达到中位缓解持续时间。

在响应者中，92% 的响应持续时间大于或等于 6 个月;67% 的反应持续时间大于或等于 12 个月;58% 的反应持续时间大于或等于 2 年。与 mTOR 类的其他疗法一样，FYARRO 处方信息包括与口腔炎、骨髓抑制、感染、低钾血症、高血糖、间质性肺病、出血和过敏反应相关的警告和注意事项。超过 10% 的患者发生 3 级非血液学事件，包括口腔炎、皮疹、疲劳和感染。超过 10% 从基线恶化的患者出现 3 级实验室异常，包括淋巴细胞减少、葡萄糖升高和钾降低。