印度地拉罗司治疗地中海贫血效果好不好？

地拉罗司系被FDA批准的第一个能够常规使用的口服铁螯合剂，用于治疗2岁及以上的患者因输血而引起的慢性铁过载，和10岁以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)综合征患者的慢性铁过载。

纳入了16项研究，涉及1807名随机参与者(范围23至586名参与者)。12项双臂研究将地拉罗司与安慰剂(两项研究)或去铁胺(七项研究)或去铁酮(一项研究)或地拉罗司和去铁胺的组合与单独的去铁胺(一项研究)进行了比较。一项研究比较了地拉罗司和去铁酮的组合与去铁酮和去铁胺的组合。三项三组研究将地拉罗司与去铁胺和去铁酮(两项研究)或地拉罗司和去铁酮的组合分别与去铁酮和地拉罗司单药治疗进行了比较(一项研究)。一项四臂研究将两种不同剂量的地拉罗司与匹配的安慰剂组进行了比较。

在输血依赖性地中海贫血患者中比较地拉罗司与安慰剂(n=47)的两项研究(一项药代动力学研究和一项剂量递增研究)表明，地拉罗司可导致铁的净排泄。在这些研究中，安全性是可以接受的，需要在II期和III期研究中进行进一步调查。

详细讨论了潜在的益处和风险之后，地拉罗司可以作为对地拉罗司表现出强烈偏好的个人的一线选择，对于对去铁胺不耐受或依从性差的人来说，这可能是一种合理的治疗选择。