奥贝胆酸治疗原发性胆汁性胆管炎会有效果吗？

奥贝胆酸(商品名：Ocaliva)是美国Intercept制药公司研发的一种胆汁酸类似物，该药于2016年5月31日被FDA批准联合熊脱氧胆酸(UDCA)用于UDCA单药治疗应答不佳的原发性胆汁性胆管炎(PBC)成人患者，或单药用于无法耐受的PBC成人患者。

PBC是一种罕见病，全球发病率仅为万分之二十七，人们更加看中的是奥贝胆酸在治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)方面的优秀表现。

Ocaliva口服给药，在体内与肝脏细胞核内的法尼酯X受体(FXR)结合，增加肝脏胆汁流出，抑制肝内胆汁形成，从而减少肝脏毒性水平胆汁的暴露。

此次获批是基于奥贝胆酸可降低替代终点指标碱性磷酸酶(ALP)水平。经过多方面(机制、临床试验、流行病学)验证ALP作为替代终点指标，可有效预测临床获益，包括改善无移植生存时间。在一项纳入216例患者的对照临床试验中，对Ocaliva的有效性和安全性进行评价。经过12个月治疗，Ocaliva治疗组患者ALP下降比例高于安慰剂对照组。