老挝吉列替尼治疗白血病的真实效果和副作用

研究共入组371例患者，其中247例患者接受吉列替尼治疗，124例患者接受补救性化疗(MEC，25.7%;FLAG-IDA，36.7%;LoDAC，14.7%;AZA，22.9%)。患者中位年龄为62岁。基线时，分别有88.4%、8.4%、1.9%、1.9%的患者为FLT3-ITD、FLT3-TKD、FLT3-ITD和FLT3-TKD突变，还有1.3%的患者不确定。总体上，39.4%的患者是难治性AML，60.6%的患者是复发性AML。

吉列替尼组患者的OS(9.3个月)明显优于化疗组(5.6个月)(P=0.0007)，两组患者的1年生存率分别为37.1%和16.7%。吉列替尼组和化疗组的CR/CRh率分别为34.0%和15.3%(P=0.0001)，两组的CR率分别为21.1%和10.5%(双侧P=0.0106)。吉列替尼组和化疗组的中位EFS分别为2.8个月和0.7个月(P=0.0830)。

　　所有患者的常见不良事件为发热性中性粒细胞减少症(43.7%)，贫血症(43.4%)和发热(38.6%)。与吉列替尼相关的常见3级或以上不良事件是贫血(19.5%)，发热性中性粒细胞减少(15.4%)，血小板减少症(12.2%)和血小板计数减少(12.2%)。对暴露持续时间进行校正后发现，吉列替尼组(7.1%)每个患者每年的治疗后严重不良事件少于化疗组(9.2%)。

在复发性/难治性FLT3突变阳性AML患者中，与化疗组相比，FLT3抑制剂吉列替尼组的OS明显较好、缓解率更高，且具有良好的安全性。以上研究结果改变了补救性化疗作为复发性/难治性FLT3突变阳性AML的治疗模式，为吉列替尼成为标准治疗提供了依据和支持。