瑞戈非尼到底能不能治疗直肠癌？效果呢？

已批准瑞戈非尼作为氟尿嘧啶、奥沙利铂和伊立替康等现有标准治疗失败的三线药物。目前CFDA正在审批以中国为主体的亚洲临床研究(CONCUR)，该研究也证明了其有效性，生命周期的延长比西方人群更有利。

本实验为随机、双盲、安慰剂对照的三期临床研究。该研究将亚洲(中国大陆、中国香港、中国台湾、韩国和越南)25个中心的204名结肠或直肠癌患者按2:1随机分成两组，其中每日口服瑞戈非尼或安慰剂，分别为160mg，每日口服最好剂量，每4周–次，前3周连续服用。病人必须接受至少一种二线的转移性结直肠癌治疗，包括氟尿嘧啶，奥沙利铂和伊立替康。

与安慰剂组比较，CONCUR试验中瑞戈非尼组患者的总生存期有显著延长[风险比率(HR)=0.55，单侧P=0.00016，可信区间(CI)0.40-0.77]，即死亡风险降低45%。Regorney组(BSC)中位存活时间为8.8个月，BSC组中位存活时间为6.3个月，与瑞戈非尼联合使用最佳支持疗法。该实验同时达到了关键的次要终点:与最佳支持疗法相比，瑞戈非尼联合BSC显著改善了无进展生存期(PFS)(HR=0.31,单侧P<0.0001,95%Cl0.22-0.44);中位无进展生存期分别为3.2和1.7个月。