碧康普纳替尼治疗慢性粒细胞白血病能不能有效果？副作用呢？

碧康普纳替尼(Ponatinib)是一种新型激酶抑制剂，结构特征与伊马替尼十分相似。体外检测发现，ponatinib(曾用名AP24534)可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现，当ponatinib达到药理学有效浓度水平时，可抑制所有BCR-ABL突变的亚克隆生长。

在平均56.8个月随访期间：267例患者中，有60%(n=159)达到主要细胞遗传学缓解(MCyR)。54%(n=144)的患者达到完全细胞遗传学缓解。40%(n=108)的患者达到主要分子学缓解(MMR)。24%(n=64)达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82%的患者达到主要细胞遗传学缓解，5年时达到主要分子学缓解的患者估计有59%持续缓解。

PACE试验是接受过2到3次TKI治疗CP-CML患者中进行的时间最长规模最大的研究之一，这些发现为医生提供了有关普纳替尼的临床获益和安全性的最新信息。在270名患者组成的队列中，超过90%的患者曾接受过至少2次TKI治疗。研究人员发现，缓解与长期结果相关。预计5年无进展生存期(PFS)为53%，总生存期(OS)为73%。PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。