老挝维奈托克在复发难治性华氏巨球蛋白血症中表现出高度活性

事实证明，维奈托克用于复发性或难治性华氏巨球蛋白血症(Waldenström macroglobulinemia，WM)患者(包括先前接受BTK抑制剂和携带CXCR4突变的患者)是安全且高度活跃的。

根据发表在《临床肿瘤学杂志》上的2期试验(NCT02677324)的资料，当用于复发或难治性华氏巨球蛋白血症(WM)患者时，包括先前接受BTK抑制剂治疗的患者和携带CXCR4突变的患者，维奈托克(Venclexta)被证明是安全和高度活性的。

资料显示，研究中32名可评估患者的总有效率(ORR)为84%(95%CI，66%-95%)。此外，维奈托克的主要缓解率为81%(95%CI，63%-93%)，非常好的部分缓解(VGPR)率为19%，部分缓解(PR)率为61%，次要缓解(MR)率为3%。没有患者对治疗达到完全缓解(CR)。

“目前，这种疾病患者的主要治疗选择是化疗或称为蛋白酶体抑制剂[PIs]的药物，与单克隆抗体或称为BTK抑制剂的新型药物联合使用，”该研究的主要作者Jorge Castillo在新闻稿中表示。

“虽然这些疗法非常有效，但它们都与不良影响有关：化疗、恶心、脱发、疲劳、继发性白血病等;BTK抑制剂，伴有高血压、心律失常和出血，”Castillo补充道。“BTK抑制剂也需要无限期服用。这项研究旨在确定维奈托克是否可以与这些治疗方法一样有效，同时避免它们的一些缺点。”

BCL-2是细胞凋亡内在途径的重要调节因子，在华氏巨球蛋白血症患者的淋巴浆细胞中过度表达，尤其是那些具有MYD88突变的患者。维奈托克被批准用于慢性淋巴细胞白血病(CLL)和急性髓性白血病患者。一项在4名华氏巨球蛋白血症患者中检查维奈托克的前瞻性1期研究结果表明，所有患者均对该药物产生了重大反应。