泊马度胺是继沙利度胺、来那度胺后的第三个可用于治疗多发性骨髓瘤的免疫调节剂类药物,通过对耐药性骨髓瘤细胞的靶向针对性作用,可抑制细胞生长并诱导细胞凋亡,同时还能增强机体自身对肿瘤的免疫反应。
试验1是一项2期,多中心,随机开放标签的临床试验研究,招募患者221名对上次治疗无效且接受过来那度胺和硼替佐米治疗的多发性骨髓瘤患者。
302人,口服4mg泊马度胺。在28天周期的第1、8、15、22天,每天一次地塞米松40mg)与泊马度胺+高剂量地塞米松(153名,口服4mg泊马度胺。在28天周期的第1—4,9—12,17—20天,每天一次地塞米松40mg)。
在安全性方面,泊马度胺低剂量组常见血液和淋巴系统疾病包括中性粒细胞减少症(49.1%),贫血(42%),血小板减少症(23.2%),白细胞减少症(19.6%),发热性中性粒细胞减少症(<10%),淋巴细胞减少症(15.2%)。一般疾病和给药部位不良反应包括疲劳和虚弱(62.5%),周围水肿(17%),发热(32.1%),寒冷(12.5%)。
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