塞尔帕替尼对哪些癌症有效果？副作用大吗？

塞尔帕替尼用于治疗3种癌症：成人转移性RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者;需要系统治疗的成人及12岁以上儿科晚期或转移性RET突变阳性髓样甲状腺癌(MTC)患者;放射性碘难治的需要系统治疗的成人及12岁以上儿科晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。塞尔帕替尼是第一个专门批准用于具有RET基因改变的癌症患者的疗法。

塞尔帕替尼获批实体瘤适应症的主要依据为Ⅰ/Ⅱ期LIBRETTO-001试验的数据。根据2022年ASCO年会上公开的，LIBRETTO-001试验的拓展随访数据，塞尔帕替尼在多种类型的RET融合阳性实体瘤(包括了难治性胃肠道恶性肿瘤)患者当中，都有持久而显著的疗效!

这项试验当中的受试患者，绝大部分为非小细胞肺癌、甲状腺癌，也包括了45例其他类型实体瘤的患者，涵盖了包括胰腺癌(12例)、结肠癌(10例)、唾液腺癌、肉瘤、乳腺癌、皮肤癌、胆管癌、神经内分泌癌、卵巢癌、小肠癌等在内的多达14类癌症，不包括已经获批的非小细胞肺癌与甲状腺癌。在其中，41例患者的病灶可以评估，并在此次公布了疗效数据。

在这些患者当中，塞尔帕替尼治疗的整体缓解率为44%，中位缓解持续时间达到了24.5个月;患者的中位无进展生存期为13.2个月，中位总生存期为18.0个月;患者的1年无进展生存率为53.1%，1年生存率为66.8%。