奥贝胆酸是什么药？效果好吗？

奥贝胆酸是一种强力的特异性法尼醇X受体(FXR)激动剂，由Intercept公司研发。奥贝胆酸在2016年5月被FDA有条件加速批准用于治疗原发性胆汁性肝硬化(PBC)，2016年12月12日又在欧盟批准上市，用于治疗同一适应症。而奥贝胆酸也是近20年来首个获批治疗PBC的药物。

此后，奥贝胆酸进行了NASH的新适应开发，并被FDA授予治疗NASH肝纤维化突破性药物资格。2019年9月Intercept公司向FDA提交了奥贝胆酸治疗NASH适应症的NDA申请。2020年11月，Intercept释出公告称FDA已经接受了NDA申请，并被授予优先审评资格。在2020年1月13日，Intercept又释出公告称推迟了PDUFA的日期。作为第一个能成功改善NASH肝纤维化的大型Ⅲ期临床试验，奥贝胆酸实属不易，但事与愿违，奥贝胆酸终究还是辜负了大众的期望，被FDA无情拒绝。

奥贝胆酸作为一种核受体，FXR能够调节身体中多种器官的功能，启用多种基因的表达。这意味着FXR激动剂在治疗患者的同时，也会对身体其它器官产生副作用。

因此在接受奥贝胆酸治疗的NASH患者中，就有出现严重的瘙痒症和血脂可逆性异常等副作用，在高剂量组中，发生瘙痒的患者比例高达51%，中重度瘙痒的发生率高达28%。此外，高剂量组中还有17%的病人发生LDL升高。