诺华正在寻找其抗癌药物 Piqray (alpelisib) 的新适应症,用于与 PIK3CA (PROS) 基因突变相关的肥大综合征领域。这家跨国制药公司周五在欧洲肿瘤内科学会 (Esmo) 的虚拟年度大会上介绍了这个方向的数据。
一项名为 Epik-P1 的临床外研究表明,在治疗 24 周后,观察到的近 40% 的患者的病灶体积减少了 20% 以上,支持该报告的报告。
该物质于 2019 年底被美国卫生警察授予治疗突破状态,并且正在围绕批准反对 PROS 进行讨论。
仅在 2013 年定义,PROS 影响大约百万分之 14,其特征是血管、淋巴系统和其他组织的非典型和可见肥大或异常。
自 2019 年春季以来,Alpelisib 已被授权在大西洋彼岸和自 2020 年夏季以来在旧大陆上以 Piqray 的名义进行处方,并用于治疗具有 PIK3CA 突变的晚期 HR + / HER2- 乳腺癌。
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