孟加拉克唑替尼是治疗什么的？效果和副作用如何？

克唑替尼用于治疗一种称为ROS1或ALK(间变性淋巴瘤激酶)基因错误的非小细胞肺癌(NSCLC)。ROS1错误发生在约1%的NSCLC患者中，而ALK错误发生在约5%的病例中。

ROS1和ALK 缺陷会导致细胞生长失控，从而导致癌症。克唑替尼有助于阻止或减缓癌症的生长。它通过阻断ROS1和ALK的作用来做到这一点。它被称为ROS1酪氨酸激酶抑制剂和ALK酪氨酸激酶抑制剂。

克唑替尼于2011年获得美国FDA)批准，是第一个获批用于ROS1阳性NSCLC患者的疗法。

克唑替尼还用于治疗儿童和年轻人中一种罕见的非霍奇金淋巴瘤 (NHL)，称为间变性大细胞淋巴瘤 (ALCL)，这种淋巴瘤在ALK基因中有缺陷。

2022年7月，美国FDA批准克唑替尼用于1岁及以上患有不可切除、复发或难治性炎症性间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性肌纤维母细胞瘤的成人和儿童患者。

克唑替尼的效果在ADVL0912 (NCT00939770) 的14名儿童患者和A8081013 (NCT01121588) 试验的7名患有不可切除、复发性或难治性ALK-正IMT的试验中进行了评估，

对于14名儿科患者，14名患者中共有12名经历了客观反应，由独立审查委员会评估。对于7名成年患者，5名患者有客观反应。

儿科患者最常见的副作用是呕吐、腹泻、腹痛、恶心、皮疹、视力障碍、疲劳、发热、上呼吸道感染、咳嗽、水肿、肌肉骨骼疼痛、便秘和头痛。成人患者最常见的副作用是视力障碍、恶心和水肿。