艾曲波帕可以治疗部分严重的难治性再生障碍性贫血，效果明显！

艾曲波帕用于治疗1岁及以上的特发性血小板减少症患者。重型再生障碍性贫血是一种由免疫系统介导的疾病，以骨髓发育异常和全血细胞减少为特征。

免疫抑制剂和异基因骨髓移植是常用的治疗方法，但三分之一的患者对免疫抑制剂耐受，并伴有持续严重的血细胞减少和造血干祖细胞缺乏。血小板生成素可以增加造血干细胞和祖细胞的数量，改善患者的造血功能。

美国Haltfield研究中心的Matthew J.Olnes领导的研究小组进行了一项II期研究，以确定口服血小板生成素Eltrombopag的模拟药物Promacta对免疫抑制的难治性再生障碍性贫血是否有效。

研究人员对2009年至2011年的患者进行了筛查，47例再生障碍性贫血和难治性血细胞减少患者符合筛查条件。最后，共有25名患者接受了艾曲波帕治疗，剂量为每天50毫克，必要时可增加至每天150毫克，持续12周。主要终点是血细胞计数和输血依赖性的显著改善。如果患者对治疗反应良好，继续应用艾曲波帕治疗。

结果12周时，25例患者中有11例(44%)至少有1条线改善，且不良反应较少。9名患者不再需要输注血小板(血小板计数中位数增加了44000/mm3)。6例患者血红蛋白水平得到改善(上升中位数为4.4g/dl)，其中3例治疗前依赖红细胞输注的患者不再需要输血。9名患者的中性粒细胞计数增加(中位数增加为1350/mm3)。但多次骨髓活检结果显示，三线造血改善的患者，治疗后骨髓纤维化并未增加。然而，对免疫功能的监测显示没有改善。

本研究表明艾曲波帕Eltrombopag可以改善部分重型难治性再生障碍性贫血患者的造血功能。国外版本很多。如果你需要它们，请咨询我们。