移植后肝静脉闭塞病用去纤苷会有效果吗？

去纤苷是目前唯一一个经FDA批准用于治疗患有肾脏或肺部异常的血液或骨髓造血干细胞移植(HSCT)后肝小静脉闭塞病(VOD)的成人和儿童患者。虽然来自随机对照试验的安全性数据并不充分，但可用的疗效数据证实去纤苷可显著提高100天后的生存率。

该批准是基于75名患者的2期试验、102名患者的3期试验和351名额外患者的扩大试验。在该试验中，所有患者在HSCT后被诊断为肝VOD伴肾或肺功能障碍。在2期试验中，44%的患者在移植后存活100天，在3期试验中为38%，在扩大试验中为45%。然而，FDA在一份报告中指出，未经去纤苷治疗的严重肝脏VOD患者的100天生存率预计为21%-31%。

药物安全性数据基于176例患者。最常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和流鼻血。最常见的严重不良反应包括低血压和肺泡出血。去纤苷钠的批准极大地满足了移植患者对这种罕见而致命的并发症的治疗需求。

去纤苷(去纤肽)是一种聚脱氧核糖核酸盐，具有一定的纤溶和抗血栓活性，能促进前列环素样物质的产生，并将其从血管中释放到循环中。该药物可用于治疗成人和儿童血液或骨髓造血干细胞移植(HSCT)后的肝小静脉闭塞病(VOD)和肾或肺异常。肝脏的静脉闭塞，由于肝脏部分血管堵塞，导致肝脏水肿、血流量减少，会导致最严重的肝损伤。有需要可以咨询我们。