去纤苷治疗肝小静脉闭塞病效果和副作用

2013年10月18日，去纤苷获得欧洲药品管理局(EMA)批准上市；2016年3月30日，去纤苷获得美国FDA批准，商品名为Defitelio。用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝VOD。同时，它也是FDA批准的首个用于严重肝脏VOD患者的疗法。如果您有需要，请联系我们获取更多版本的去纤苷和最优惠的价格。

FDA的批准是基于三项临床试验，显示其在HSCT后528例严重肝VOD和肝或肾异常患者中的治疗益处。

第一项研究是3期前瞻性试验。102名VOD患者的数据显示，34%的患者出现了导致永久停用去纤苷的不良事件。这些不良事件包括肺泡出血(5%)、肺出血(3%)、低血压(3%)、导管部位出血(3%)、多器官功能衰竭(3%)等。

第二项研究是2期剂量探索试验。接受6.25毫克/千克HSCT的患者在100+天后的存活率为44%，接受10毫克/千克的患者的存活率为39%(P=.619)。此外，6.25 mg/kg组的完全缓解率为49%，10mg/kg组的完全缓解率为43%(P=.613)。

第三项研究是对351名HSCT后患有肝VOD和肾或肺功能障碍的成人和儿童患者扩大药物使用的分析。这些患者每6小时输注6.25 mg/kg /kloc-0。HSCT后第100天的存活率为45%。如果您有需要，请联系我们获取更多版本的去纤苷和最优惠的价格。