治疗神经纤维瘤可以用司美替尼治疗吗？效果好不好？

司美替尼是一种口服、选择性、非竞争性的具有ATP活性的MEK1/2抑制剂。作为RAS-RAF-MEK-ERK(MAPK)通路下游效应蛋白MEK的抑制剂，可针对该通路基因突变的多种肿瘤类型。如果您有需要，请联系我们获取更多版本的司美替尼和最优惠的价格。

司美替尼是FDA批准的第一个治疗1型神经纤维瘤的靶向药物!它基于开放标签、多中心单臂研究SPRINT试验(NCT01362803)，其中NF1儿童携带丛状神经纤维瘤(PN)，无法通过手术治疗。结果显示，在司美替尼治疗后，患者的总缓解率(ORR)为66%，所有患者实现部分缓解，82%的患者持续缓解至少12个月。

本次试验共纳入50例临床诊断为1型神经纤维瘤(NF1)的病例。最新研究结果显示，50个孩子中，37个(74%;95%CI，60 ~ 85)达到部分缓解，35例(70%)达到确认部分缓解，28例(56%)达到持续缓解。这项研究没有达到中位持续缓解时间和中位无进展生存期。截至治疗开始后3年，无进展生存率为84%。如果您有需要，请联系我们获取更多版本的司美替尼和最优惠的价格。