司美替尼治疗1型神经纤维瘤儿童病人效果好不好？

用司美替尼治疗使患者的总体缓解率(ORR)达到66%，所有患者均达到部分缓解，82%的受试者持续缓解至少12个月。如果您有需要，请联系我们获取更多版本的司美替尼和最优惠的价格。

共有50名2-18岁的儿童被临床诊断为1型神经纤维瘤(NF1)，患有不可手术的丛状神经纤维瘤(PN ),并且能够吞咽整个胶囊，这些儿童被纳入该试验。推荐剂量(口服司美替尼25 mg/m2，每日两次，直至疾病进展或出现不可接受的不良反应)，研究主要终点NCI评估的总缓解率(ORR)定义为随访3~6个月的MRI检查中MRI证实肿瘤体积缩小≥20%的患者百分比。

结果显示，50名儿童中，37名(74%;95%CI，60 ~ 85)达到部分缓解，35例(70%)达到确认部分缓解，28例(56%)达到持续缓解。这项研究没有达到中位持续缓解时间和中位无进展生存期。截至治疗开始后3年，无进展生存率为84%。

最常见的不良反应(超过40%的患者)是呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮、口腔炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。在严重不良反应方面，司美替尼可引起心肌病，导致心力衰竭，表现为射血分数降低，肌酐磷酸激酶升高。还可导致眼毒性，如视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱落、视力损害等。

这些结果证实了MEK抑制是1型神经纤维瘤病相关肿瘤的合理治疗策略，司美替尼可使大多数儿童的神经纤维瘤持续缩小，并产生临床上显著的效益。根据司美替尼的毒性级别和无累积毒性，本品可用于长期口服治疗。如果您有需要，请联系我们获取更多版本的司美替尼和最优惠的价格。