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原发病为非骨髓衰竭综合征(骨髓衰竭综合征包括骨髓增生异常综合征、再生障碍性贫血、骨髓纤维化等)的患者。)在用阿伐曲泊帕移植后具有更好的反应,并且在骨髓衰竭综合征、OR(78.1%对43.8%,p=0.02)。
阿伐曲泊帕耐受性良好。移植后血小板减少是移植后出血的主要原因之一,主要与骨髓中产生血小板的巨核细胞减少,血小板破坏增加有关。阿伐曲泊帕与内源性TPO非竞争性地结合于TPO受体的跨膜区,引起下游信号通路的激活,从而促进巨核细胞的增殖和分化,进一步促进血小板的产生。2021版造血干细胞移植后出血并发症的管理中国专家共识推荐阿伐曲泊帕(成人开始20 mg/d,治疗一周后无效者增加至40 mg/d)可用于治疗移植后血小板减少症。阿伐曲泊帕与etropopa相比,具有无肝毒性、无饮食限制等优点。
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